За пациентите с редки болести доставката навреме е решаваща

Янко Попстоилов е управител на „Реимекс фарма“ ООД. Компанията е специализирана в доставките на лекарствени продукти за лечение на редки болести. Изградена е на принципите на международните и национални най-добри практики в бранша.

Попстоилов е магистър по здравен мениджмънт. Учредител и член на УС на Асоциацията на вносителите на нерегистрирани лекарствени продукти за лечение на редки болести.

Г-н Попстоилов, науката за редките болести никога не е напредвала толкова бързо. Защо тогава достъпът до лечение в света остава толкова труден?

Развитието на науката изпреварва достъпа. В света над 300 милиона души живеят с редки болести. Тези болести са хиляди, а одобрено лечение има едва за около 5% от тях. В същото време се появяват терапии, които допреди десетина години изглеждаха като фантастика – към края на 2025 г. американската Агенция по храните и лекарствата (FDA) вече е одобрила 26 генни терапии.

Тези лекарства обаче се произвеждат в малки количества, често от единствен производител в света, и са скъпи, защото разходите за разработването им се разпределят върху малко пациенти. Затова решението къде и кога да бъдат пуснати на пазара е преди всичко икономическо. Първо идват големите и платежоспособни пазари. Малките често са последни – ако изобщо се стигне до тях.

Наред с икономическите съображения, не следва да бъдат подценявани и геополитическите. От май 2025 г. САЩ провеждат политика цените на лекарствата у тях да се изравнят с най-ниските цени в сравними развити държави. Логиката за компаниите е проста: ниската цена някъде в Европа може да им струва скъпо в Америка. Първите анализи показват, че през първата година след обявяването на тази политика в единадесет държави от ЕС на пазара са пуснати с над една трета по-малко нови лекарства, отколкото година по-рано. Спадът не се дължи само на американската политика – влияят и други фактори, включително новите общи европейски правила за оценка на лекарствата. При лекарствата за редки болести спадът засега е много по-малък – около 10%. Изводът обаче е ясен: компаниите имат сериозна причина да не бързат с пускането на нови лекарства в държави с по-ниски цени. За страна като България това е сериозно предупреждение.

И още един тревожен сигнал. Няколко генни терапии, одобрени в Европа, бяха изтеглени от пазара по търговски причини – не защото не действат. Откритието е само началото, след това е осигуряването на работеща система: кой плаща, как и кога, кой ще проследява пациента години наред – при генните терапии до 15 години. Системите работят с годишни бюджети, а една генна терапия обикновено се прилага еднократно, докато ползите, рисковете и нуждата от проследяване продължават с години. Затова днес достъпът до лечение зависи не само от научното откритие, а и от готовността на здравната система да го приложи, да го плати и да проследи резултата.

Как отговаря Европа – и ще усети ли пациентът в България европейските промени?

Добрата новина е, че редките болести вече са глобален приоритет. През май 2025 г. Световната здравна асамблея ги обяви за такъв с отделна резолюция, а през 2028 г. трябва да разгледа проект на десетгодишен глобален план за действие.

В Европейския съюз с редки болести живеят между 27 и 36 милиона души, а самата Европа има свой парадокс: създава медицински открития, но често ги губи. Около една четвърт от научните публикации в биотехнологиите са европейски, а в Европа остават едва около 10% от рисковия капитал за сектора. Откритията се правят в Европа, но се превръщат в лекарства и в успешен бизнес другаде – често в САЩ.

Европа отваря вратите, но всяка държава минава през тях със своя скорост. Цената и заплащането остават национална отговорност. Съществува и европейският път за планово лечение в друга държава – за някои от най-сложните терапии той е единственият, но често е бавен и тежък административно. И нещо липсва: Европа има план за борба с рака, но все още няма общ план за редките болести. Европейският парламент работи по такова искане и се надявам то да стане факт.

Къде е България в тази картина?

Ако съдим по официалната статистика – по средата. Според последното изследване на Европейската федерация на фармацевтичните индустрии и асоциации (EFPIA) от 168 нови лекарства, одобрени в ЕС през 2021–2024 г., към началото на 2026 г. в България са достъпни 77 – на нивото на средното за ЕС. Но докато в Германия времето до достъп е около два месеца, у нас то е над 600 дни.

Тази статистика обаче измерва включването на лекарствата в системата за публично заплащане – у нас това е Позитивният лекарствен списък. При редките болести картината е различна: голяма част от терапиите се предписват и отпускат извън списъка – като лекарства, които не са разрешени или не се разпространяват в България. Много от тях не се пускат официално на българския пазар, но въпреки това стигат до пациентите – по индивидуалния ред.

Вашето дружество доставя лекарства от различни точки на света за отделни пациенти в малка страна. Какви са предимствата и недостатъците да сте търговец с такъв модел?

Числата са красноречиви – населението на България е около 6.4 милиона души и намалява – само през 2025 г. естественият прираст е минус 49 хиляди души. Близо една четвърт от хората са на 65 и повече години. Брутният вътрешен продукт на човек от населението в стандарти на покупателната способност е с 32% под средния за ЕС – наравно с Гърция най-ниският в Съюза. А 36% от разходите за здраве у нас се плащат директно от джоба на пациентите – най-високият дял в ЕС. Ако се влияем само от тези цифри, никой бизнес план не би избрал редките болести в България.

Недостатъците са ясни. При конкретно рядко заболяване пациентите често са единици. Всеки пациент е отделен проект – отделен протокол, отделна поръчка, отделна доставка, често при контролирана температура. А разходите за лицензи, квалифицирани хора, студена верига и документация са почти едни и същи, независимо дали доставяш една опаковка или хиляда. Когато количествата са ограничени, малкият пазар е последен на опашката. Финансовият риск не е за подценяване – често плащаме на производителите предварително, а плащането от системата чакаме с месеци. Не на последно място са предвидимите правила – за бизнес, който планира доставки месеци напред, това е най-скъпият риск.

Предимствата обаче са също толкова реални – и именно заради тях този модел съществува. Регулацията и към момента позволява лечение с лекарство, разрешено за употреба в друга държава, включително извън ЕС, когато лечението с разрешените у нас лекарства е невъзможно или е без резултат. Това е важно, защото за периода 2001 – 2024 г. FDA е одобрила над три пъти повече лекарства сираци, отколкото са разрешени в ЕС. Няма минимално изискване за обем на поръчката – можем да обезпечим доставката и за един-единствен пациент. Специализирано знание – регулаторно, логистично, търговско – и връзки с производители от редица държави, включително с малки биотехнологични компании без представителство в Европа. За тях ние сме каналът, по който лекарството може да бъде доставено, когато българските лекари го предписват.

И има един парадокс, който обяснява мисията ни по-добре от всичко. Когато едно лекарство бъде разрешено и пуснато на българския пазар, индивидуалният ред вече не се прилага за него – и ние губим тази доставка. Приемаме това като успех. Нашата роля е да бъдем мостът, докато пътят бъде построен. Малкият пазар е недостатък за бизнеса. Не бива да бъде недостатък за пациента.

Отвъд конкретния пациент – с какво осигуряването на тези терапии допринася за развитието на медицината в България?

С много повече, отколкото изглежда. Медицината на бъдещето често започва от редките болести. Първата генна терапия, разрешена в Европейския съюз, беше за наследствено заболяване, което засяга не повече от един-двама души на милион. Първото лекарство с генно редактиране чрез CRISPR, одобрено в ЕС, е за две наследствени редки болести на кръвта – бета-таласемия и сърповидноклетъчна анемия. Много от новите технологии, гъвкавите регулаторни подходи и моделите за участие на пациентите се прилагат първо при редките болести и после навлизат в други области на медицината. Страна, която осигурява тези терапии на пациентите си, развива и своята медицина. Страна, която стои отстрани, изостава.

Всяко модерно лечение, приложено в България, е опит за българските лекари, фармацевти и медицински сестри – да работят с най-сложните продукти, да проследяват ефекта и безопасността, да изграждат екипи от различни специалисти. Когато лечението е възможно само в чужбина, знанието и парите изтичат навън. Когато е у нас – остават и се натрупват.

Диагнозата следва лечението: когато има терапия, ранната диагноза придобива нов смисъл. От март 2026 г. скринингът на новородените у нас обхваща шест заболявания вместо три – добавени са спиналната мускулна атрофия, тежките комбинирани имунни дефицити и муковисцидозата. Това е голяма стъпка, а стойността ѝ идва от това, че за тези деца вече има какво да се направи и след поставяне на диагнозата.

В 24-те европейски референтни мрежи за редки болести участват над 1600 специализирани центъра от 375 болници. От България към края на 2024 г. пълноправни членове са седем центъра, а Националният център по обществено здраве и анализи определя участието ни като „силно ограничено“. За да влезе в тези мрежи, един център трябва да има опит и пациенти. А опитът и пациентите идват, когато лечението е достъпно у нас.

Всеки лекуван пациент може да даде данни за реалния ефект на терапията – за регистрите, за европейските оценки, за следващите изследвания, ако ги събираме систематично. България вече има повече клинични изпитвания на глава от населението от средното за ЕС. Опитните центрове привличат още изпитвания, а те означават по-ранен достъп до нови терапии за участващите пациенти.

Около 70% от редките болести започват в детството. В страна, която губи население и застарява, всяко дете, което получава лечение навреме и после учи и работи, е инвестиция. Всеки родител, който не е принуден да напусне работата си, за да гледа тежко болно дете – също. Затова не приемам лечението на редките болести като разход за няколко случая. То е инвестиция в хора – ресурсът, от който България има все по-малко.

Какво трябва да направи държавата – и какво може да постигне България в следващите три до пет години?

България няма как да стане голям пазар. Но може да стане бърза, предвидима и надеждна система – предимство, което не зависи от броя на населението. За това са нужни шест неща.

Национален план за редките болести – с измерими цели, ясни отговорности, предвидимо финансиране и работещ регистър на пациентите;
Надеждни правила за индивидуалния ред. Законово той е изключение, но на практика е постоянна и необходима част от системата. Доставчикът трябва да се избира не само по цена, а и по сигурност на веригата, срок на доставка и възможност да осигури целия курс на лечение. Бюджетът трябва да се планира според реално одобреното лечение, а плащанията – да идват в срок;
Активно използване на европейските инструменти: съвместната клинична оценка – за да не дублираме анализи и да решаваме по-бързо; правото да изискаме доставка от притежателя на разрешението за употреба; съвместните покупки и съвместните преговори с държави със сходни пазари;
Нови модели на плащане за най-скъпите еднократни терапии – разсрочено и според постигнатия резултат. Бюджетът е годишен, а ползите и рисковете от една генна терапия се проследяват години наред;
Повече български центрове в европейските референтни мрежи – с целенасочена подкрепа, защото членството носи знания, консултации с водещи специалисти и най-добрата практика;
Ранна диагноза – продължаване на разширяването на неонаталния скрининг и на генетичната диагностика.

И накрая – диалог. Правилата за тези лекарства засягат хора, за които времето е решаващо, и трябва да се пишат заедно с лекарите, болниците, пациентските организации, институциите и доставчиците – от самото начало, а не когато проектът вече е готов.

Ако трябва да обобщите?

В малка и застаряваща страна навременното лечение на всеки пациент с рядка болест е инвестиция – в едно семейство, в българската медицина и в бъдещето на страната. Нашата работа е лекарството да пристигне – с доказан произход, проследимо и навреме.

Източник: www.economic.bg